基因療法在試驗中使六名聾啞兒童中的五名恢復了聽力

http://www.pzjyn.cn?? 2024-01-25 09:40　??來源 溫州在線

溫州網健康新聞訊，周三，從事臨床試驗的研究人員報告稱，一家中國公司正在開發的一種實驗性基因療法可以恢復先天性耳聾兒童的聽力，這為此類療法的有效性提供了越來越多的證據。

根據《柳葉刀》發表的報告，在接受RefreshgeneTherapeutics治療六個月后，六名患有嚴重耳聾的幼兒中，有五名出現了聽力恢復和語言識別能力的改善。

“這項研究的結果確實非常了不起。我們看到孩子們的聽力能力逐周顯著提高，并且他們的語言能力也得到了恢復。”參與該試驗的哈佛醫學院和MassEyeandEar的陳正毅(Zheng-YiChen)在一份聲明中說道。

所有兒童均因OTOF（otoferlin）基因突變而患有嚴重耳聾。功能性耳鐵蛋白對于將聲音信號從耳朵傳輸到大腦是必需的。

早期研究表明，OTOF突變占先天性耳聾病例的2%至8%。在美國出生的每1,000名兒童中就有1名患有中度至重度聽力損失。

在復旦大學眼耳鼻喉醫院進行的外科手術中，研究人員使用一種無??害的病毒將人類OTOF基因的一個版本攜帶到患者的內耳中。

研究人員報告稱，26周后，6名兒童中的5名表現出聽力恢復，言語感知和對話能力顯著改善。

他們說，大多數副作用都很輕微，沒有一個會產生長期影響。

研究人員不確定為什么第六個孩子沒有反應。一種可能的解釋是，一些基因治療溶液在手術期間或手術后從內耳泄漏。

Refreshgene還與OBiOTechnologyShanghai合作開發針對眼部疾病新生血管性年齡相關性黃斑變性的基因療法。

周二，另一個研究小組宣布一名11歲兒童的聽力得到恢復，他是第一位接受禮來公司OTOF基因治療的患者。

10月，再生元制藥公司(RegeneronPharmaceuticals)宣布，首例患有嚴重OTOF相關聽力損失的兒童在接受otoferlin基因治療后，獲得了積極的安全性和有效性結果。

這些試驗的最新結果將在二月份的耳鼻喉科研究協會仲冬會議上公布。

“自從60年前發明人工耳蝸以來，還沒有有效的耳聾治療方法，”陳說。“這是一個巨大的里程碑，象征著對抗各種類型聽力損失的新時代。”

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編輯： yujeu