衛健委回應父親自制藥救兒 徐偉

2021-10-02 11:40?出處 綜合北京頭條

對于徐偉自制藥救罕見病兒子一事，云南昆明衛健委的工作人員在接受采訪時表示，不涉及對外售賣、不危害社會的話，衛健部門不會過多干涉。

近日，云南高中學歷父親為兒子自制化合物治療Menkes罕見病在網上引發關注，有的網友稱其為“續命藥師”。對此，當事父親徐偉10月1日告訴北青-北京頭條記者，自制化合物是無奈之舉，而他自制的化合物只是對孩子病情有緩解作用，不能稱之為藥。“我也不是續命藥師，我只是一個普通的父親，做這一切都是基于一個父親為了救自己的孩子，也是我能為孩子做的。”受到關注后，徐偉得到了很多網友的關心和鼓勵，還有專業人士及相關公司聯系他，表示愿意提供幫助，這讓他感受到了溫暖，也看到了希望。目前，孩子的病情雖然沒有惡化，但身體發育仍滯后，腦部發育也不正常，徐偉還在繼續研究更有效的基因治療。

高中學歷父親自制化合物欲救罕見病兒子

2019年6月，徐偉二胎得子，自此兒女雙全。但四口之家的幸福生活并沒有延續太久，孩子六個月大的時候，徐偉和家人發現兒子灝洋的發育明顯落后于同齡孩子，不會趴著也不會翻身，頭也抬不穩，大部分的時候都只是在床上躺著。一開始，小灝洋只是被認定為生長發育遲緩，3個月后，基因檢測報告顯示，小灝洋有ATP7A基因缺陷，這導致了遺傳性銅缺乏疾病，也被成為Menkes綜合癥，這是一種罕見病。最終，醫生給出的結論是沒法治。

徐偉說，這種病他也是第一次聽說，僅有高中學歷的他對此根本一無所知。但他不會就此放棄，他帶著孩子到北京嘗試了雞尾酒療法給孩子補充微量元素，但幾乎沒有療效。經過多方查詢資料，徐偉對Menkes罕見病有了一定的了解，也聯系到了其他病友家長。得知這種罕見病患者的生命大多停留在3歲前，而對這一疾病有緩解的組胺酸銅只能去臺灣或美國買，因為疫情，出境求醫基本不可能，徐偉就下定決心要自制組胺酸銅。

哪怕家人不支持，沒有人相信他能成功，徐偉還是孤注一擲堅持下來了。他暫停放下自己的公司，暫停工作，全身心撲在孩子的病上，也不管別人說什么。為了自制組胺酸銅，他查閱了大量的國內外文獻，看不懂的外文就翻譯，看不懂的專業名詞就查，根據相關論文上提供的方法，用了一個多月的時間，他成功自制出了組胺酸銅，并用到了孩子身上。

自制劑經多道滅菌處理雙重試驗才敢給孩子用 目前自制化合物一個月成本幾十元

自制的東西給孩子用，衛生安全如何把控？徐偉解釋，他盡量達到藥典中要求的環境清潔度，自建實驗室也用乙酸滅菌，空氣沉降菌與浮游菌也通過檢驗，最終的制劑也通過了過濾滅菌，且所有原料都是藥用級的，最后還要用細菌培養皿檢測有無細菌，以此讓制劑盡可能符合衛生要求。另外，在把自制的組胺酸銅用到孩子身上之前，他先用在兔子身上試驗，接著在自己身上試驗，確認沒問題才用到孩子身上，如今已經用了一年的時間。

在成功制備組胺酸銅后，徐偉還了解到，還有更前沿的課題組在用抗癌藥伊利司莫與銅的絡合物治療Menkes小鼠，伊利司莫銅成為他接下來要制備的又一化合物。又用了一兩個月的時間，徐偉和另一位當醫生的病友家長自制出了伊利司莫銅。“伊利司莫銅要通過靜脈注射，不像組胺酸銅可以天天用，靜脈注射后需要時間恢復。”

目前，徐偉給孩子用自制的組胺酸銅和伊利司莫銅可以緩解孩子的病情，但這只是讓病情不要惡化并不能讓病情好轉。“孩子還是只能躺著，動動四肢、笑一笑，現在仍舊坐不了、站不了，身體發育還是滯后，腦部發育也還是不正常，最終還得依靠基因治療。我現在感覺時間很緊迫，每天除了睡覺都研究這些，目前基因替代治療已經理清思路，接下去還有動物驗證實驗、基因編輯工具等，也希望有這方面的專家幫我，有相關的檢測機構給我提供幫助。這幾天，其實已經有專業人士和一些做藥物檢測、基因檢測的公司聯系我，表示愿意提供幫助，但我們還沒來得及好好溝通。”

徐偉說，不管家里人支不支持，他作為一個父親，不能眼睜睜看著孩子“等死”。他甚至做好了最壞的準備，最后實在沒有錢就賣房賣車、貸款。其實除了剛開始搭建實驗室和買設備的費用，現在徐偉每個月自制化合物的成本只要幾十塊錢，但他停了工作后就已經沒有經濟來源，之前做生意的積蓄也用盡了，還欠了幾萬的外債。

回應被稱為“續命藥師”：我只是一個普通父親 所做的一切都為了救孩子

看到徐偉的堅持后，不少網友留言鼓勵他，有醫學生說被他感動，似乎看到了讀藥學的意義，有網友稱他為“續命藥師”，還有網友通過打賞、轉賬為他捐款。徐偉告訴北青-北京頭條記者，目前，他已經獲得大約4萬元的愛心捐款。但他個人的經濟情況比一些病友還要好，他希望受捐助的不只是他個人，而是成立一個組織，以組織的名義受捐助，將捐款用于研究Menkes罕見病，幫助更多Menkes患者。“考慮到法律風險，在成立這個組織前暫時先不接受捐款。成立這個組織，也歡迎這方面的專家參與進來。希望可以通過合法合規的方式，讓其他Menkes患者也能免費使用我自制的化合物。”

徐偉說，這次得到這么多網友的關心和鼓勵，他感受到了溫暖，也看到了希望，他對于接下來的基因治療研究也更有信心，他相信會有越來越多人給他提供幫助。但對于“續命藥師”的稱號，他說，這種說法太夸張了，他不是續命藥師，他只是一位普通的父親，他所做的一切也是基于一位父親想救自己的孩子，這也是他能為孩子做的。“我認為我自制的組胺酸銅和伊利司莫銅也不能稱為藥，這只是對孩子病情有緩解作用的化合物。藥品是需要有生產批號和相關審批的，目前，我們國內還沒有這樣的藥品上市，在國外，這也只是院內自制劑。我自制這些化合物，也只是給自己孩子使用，自擔風險，別的家長要，我也不敢給。”

對于徐偉自制藥救罕見病兒子一事，云南昆明衛健委的工作人員在接受采訪時表示，不涉及對外售賣、不危害社會的話，衛健部門不會過多干涉。對于Menkes罕見病患者用藥難的情況，云南醫療保障局的工作人員也向北青-北京頭條記者表示，將關注此事。

作者：yujeu