美國FDA小組支持擴大Alnylam基因沉默藥物的使用

http://www.pzjyn.cn?? 2023-09-14 09:31　??來源 溫州在線

溫州網訊，美國食品和藥物管理局的一個外部專家小組周三支持擴大使用AlnylamPharmaceuticals的基因沉默藥物來治療一種與罕見的器官損傷性疾病相關的心臟病。

FDA小組以9比3的投票結果認為，該藥物patisiran在治療由野生型或遺傳性轉甲狀腺素蛋白介導的淀粉樣變性(ATTR)引起的心肌病（心肌病）患者方面的益處大于其風險。

ATTR是由轉甲狀腺素蛋白基因突變引起的，會導致錯誤蛋白質在身體器官和組織中積累，從而導致感覺喪失、心臟問題、眼睛、腎臟和甲狀腺疾病。

然而，小組成員對該藥物益處的意義感到擔憂。

“微風帶來好處，無風帶來風險，”小組成員之一愛德華·卡斯珀博士說。

FDA通常會遵循其專家小組的建議，但沒有義務這樣做，預計將在10月8日之前對該藥物做出最終決定。

FDA工作人員審查人員在周一發布的簡報文件中強調，與安慰劑相比，patisiran的效果“很小，臨床意義值得懷疑，并且可能無法被患者檢測到”。

Patisiran使用RNA干擾(RNAi)（一種獲得諾貝爾獎的機制）來瞄準并“沉默”特定的遺傳物質，并阻止致命蛋白質的產生。

2018年，品牌為Onpattro的patisiran成為美國首個獲批的治療遺傳性ATTR成年患者神經損傷的治療藥物。

根據政府數據，美國每年發現約5,000至7,000例ATTR相關心肌病新病例。

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編輯： yujeu