美國FDA小組支持?jǐn)U大Alnylam基因沉默藥物的使用

http://www.pzjyn.cn?? 2023-09-14 09:31　??來源 溫州在線

溫州網(wǎng)訊，美國食品和藥物管理局的一個外部專家小組周三支持?jǐn)U大使用AlnylamPharmaceuticals的基因沉默藥物來治療一種與罕見的器官損傷性疾病相關(guān)的心臟病。

FDA小組以9比3的投票結(jié)果認(rèn)為，該藥物patisiran在治療由野生型或遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導(dǎo)的淀粉樣變性(ATTR)引起的心肌病（心肌病）患者方面的益處大于其風(fēng)險。

ATTR是由轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白基因突變引起的，會導(dǎo)致錯誤蛋白質(zhì)在身體器官和組織中積累，從而導(dǎo)致感覺喪失、心臟問題、眼睛、腎臟和甲狀腺疾病。

然而，小組成員對該藥物益處的意義感到擔(dān)憂。

“微風(fēng)帶來好處，無風(fēng)帶來風(fēng)險，”小組成員之一愛德華·卡斯珀博士說。

FDA通常會遵循其專家小組的建議，但沒有義務(wù)這樣做，預(yù)計將在10月8日之前對該藥物做出最終決定。

FDA工作人員審查人員在周一發(fā)布的簡報文件中強調(diào)，與安慰劑相比，patisiran的效果“很小，臨床意義值得懷疑，并且可能無法被患者檢測到”。

Patisiran使用RNA干擾(RNAi)（一種獲得諾貝爾獎的機制）來瞄準(zhǔn)并“沉默”特定的遺傳物質(zhì)，并阻止致命蛋白質(zhì)的產(chǎn)生。

2018年，品牌為Onpattro的patisiran成為美國首個獲批的治療遺傳性ATTR成年患者神經(jīng)損傷的治療藥物。

根據(jù)政府?dāng)?shù)據(jù)，美國每年發(fā)現(xiàn)約5,000至7,000例ATTR相關(guān)心肌病新病例。

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編輯： yujeu