美國FDA批準(zhǔn)Ionis-AstraZeneca的神經(jīng)疾病藥物

http://www.pzjyn.cn?? 2023-12-22 17:54　??來源 溫州在線

溫州網(wǎng)訊，美國食品和藥物管理局(FDA)周四批準(zhǔn)了IonisPharmaceuticals及其合作伙伴阿斯利康(AstraZeneca)的藥物，用于治療由縮短壽命的罕見疾病引起的神經(jīng)損傷。

該藥物的品牌為Wainua，被批準(zhǔn)用于治療多發(fā)性神經(jīng)病或由遺傳性運(yùn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(ATTR-PN)引起的神經(jīng)損傷的患者，該病影響全球約40,000名患者。

甲狀腺素運(yùn)載蛋白淀粉樣變性是一種進(jìn)行性疾病，其特征是身體器官和組織中異常蛋白質(zhì)沉積的積累。

阿斯利康表示，這種疾病會(huì)對大腦和脊髓以外的神經(jīng)造成損害，如果不及時(shí)治療，可能會(huì)在十年內(nèi)致命。

Wainua每月一次在家通過皮下注射進(jìn)行注射。與舊的Ionis藥物相比，它使用了更新類型的技術(shù)，旨在針對產(chǎn)生蛋白質(zhì)的肝臟。

Ionis首席執(zhí)行官BrettMonia表示，該公司估計(jì)只有20%的ATTR-PN患者正在接受治療。

“這是一個(gè)不止一個(gè)參與者可以取得巨大成功的市場，”他補(bǔ)充道。

WilliamBlair分析師MylesMinter估計(jì)，僅ATTR-PN治療的全球峰值銷售額約為7.5億美元。

這種新藥可以自行給藥，并且比之前批準(zhǔn)的療法（AlnylamPharmaceuticals的療法Amvuttra和Onpattro，以及Ionis的Tegsedi）需要更少的劑量。

晨星公司分析師凱倫·安德森(KarenAndersen)在會(huì)議之前的一份報(bào)告中寫道：“我們?nèi)匀黄谕鸄lnylam保持在該市場的領(lǐng)先地位，但隨著阿斯利康作為全球合作伙伴和更方便的自我管理產(chǎn)品，我們認(rèn)為Ionis處于有利地位。”贊同。

Ionis和阿斯利康也在測試它來治療其他形式的可能導(dǎo)致心肌病（一種心肌疾病）的疾病。

分析師預(yù)計(jì)，如果該藥物獲得擴(kuò)大批準(zhǔn)用于治療心肌病，總銷售額峰值將在35億至70億美元之間。

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編輯： yujeu