肌肉疾病治療數(shù)據(jù)有希望后 達(dá)因股價上漲

http://www.pzjyn.cn?? 2024-01-04 10:42　??來源 溫州在線

溫州網(wǎng)訊，藥物開發(fā)商DyneTherapeutics的股價周三上漲18%，該公司針對一種名為杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)的肌肉萎縮癥的實(shí)驗(yàn)性療法在一項(xiàng)小型早期試驗(yàn)中顯示出希望。

DYNE-251療法的早期研究結(jié)果給競爭對手SareptaTherapeutics帶來了壓力，該公司生產(chǎn)多種治療這種疾病的藥物，導(dǎo)致其股價在開盤后下跌2.1%至94.19美元。

Stifel分析師PaulMatteis在一份報(bào)告中表示，DMD數(shù)據(jù)顯示出一個有希望的開始，因?yàn)閯┝扛。熜?yōu)于Sarepta的藥物。

在早期到中期的研究中，Dyne的治療使6名DMD患者的肌肉細(xì)胞中的蛋白質(zhì)水平在6個月內(nèi)增加了0.28%。

相比之下，使用Sarepta的Exondys51治療后，抗肌營養(yǎng)不良蛋白水平增加了0.06%，這有助于保持肌肉完整。

在另一項(xiàng)研究中，另一種名為DYNE-101的實(shí)驗(yàn)藥物有助于提高1型強(qiáng)直性肌營養(yǎng)不良癥患者的肌肉濃度，這是另一種影響活動能力、呼吸和心臟功能的肌肉萎縮疾病，目前尚無批準(zhǔn)的治療方法。

據(jù)國家罕見疾病組織稱，全世界大約有3,500名男性新生兒中就有1人患有DMD。

DYNE-251和Exondys51屬于一類“外顯子跳躍”療法，通過跳躍基因的特定部分（稱為外顯子）來發(fā)揮作用，使身體產(chǎn)生較短形式的肌營養(yǎng)不良蛋白。

截至周二收盤價13.06美元，總部位于馬薩諸塞州沃爾瑟姆的Dyne市值為8.016億美元。其股價在盤前交易時段翻倍多后，早盤交易價格為15.60美元。

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