歐洲撤回PTCTherapeutics的罕見(jiàn)肌肉疾病藥物

http://www.pzjyn.cn?? 2024-01-26 11:34　??來(lái)源 溫州在線

溫州網(wǎng)訊，PTCTherapeutics周四表示，歐洲衛(wèi)生監(jiān)管機(jī)構(gòu)的顧問(wèn)小組重申了對(duì)其用于治療遺傳性進(jìn)行性肌肉萎縮癥的藥物的負(fù)面意見(jiàn)，導(dǎo)致其股價(jià)在盤后交易中下跌超過(guò)11%。

這種名為Translarna的藥物于2014年獲得歐盟有條件批準(zhǔn)，用于治療5歲及以上患有杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥(DMD)的行走兒童，該病表現(xiàn)出“無(wú)義突變”，這種突變會(huì)提前終止基因向蛋白質(zhì)的翻譯。

該公司表示，人用藥品委員會(huì)（CHMP）發(fā)布的負(fù)面意見(jiàn)將導(dǎo)致該藥物在歐洲被撤回，并補(bǔ)充說(shuō)歐盟委員會(huì)將在67天內(nèi)批準(zhǔn)該意見(jiàn)并將該藥物撤出市場(chǎng)。

TDCowen分析師JosephThome在一份報(bào)告中表示：“這個(gè)消息很不幸，因?yàn)門ranslarna是目前歐盟唯一批準(zhǔn)用于治療具有無(wú)義突變的DMD患者的療法。”

Thome預(yù)計(jì)Translarna到2024年的收入將達(dá)到2.14億美元。

CHMP于9月份就Translarna的有條件授權(quán)續(xù)簽和轉(zhuǎn)換為完全營(yíng)銷授權(quán)發(fā)表了負(fù)面意見(jiàn)。

藥物的有條件營(yíng)銷授權(quán)允許營(yíng)銷旨在治療幾乎沒(méi)有或沒(méi)有治療選擇的危及生命的疾病的藥物，即使尚未獲得全面的臨床數(shù)據(jù)。

Translarna旨在促進(jìn)一種稱為抗肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白的蛋白質(zhì)的產(chǎn)生，這種蛋白質(zhì)的缺乏會(huì)導(dǎo)致DMD患者肌肉無(wú)力。

據(jù)國(guó)家罕見(jiàn)疾病組織稱，全球大約有3,500名男性新生兒中就有1人患有這種神經(jīng)肌肉疾病。

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編輯： yujeu